Hemofilide İnhibitör Sorunu

İnhibitör gelişimi hemofili tedavisinin en sık rastlanan ve en ciddi komplikasyonudur. Özellikle 5 yaşından küçük olan ağır hemofili-A hastalarında ilk 50 faktör uygulaması süreci içinde ortaya çıkar. Olayın temeli tedavide uyguladığımız faktör proteinine karşı vücudun antikor geliştirmesi ve onu artık tolere etmemesidir. Hastaların çoğunda (yaklaşık % 80 hemofili-A hastasında) faktör uygulamalarına karşı vücut ciddi bir tepki göstermez yani onu tolere eder. Daha anlaşılabilir bir deyimle artık “onu kendinden biri gibi” görmeye başlar. Ancak nedenini tam olarak bilemediğimiz bazı durumlarda tedavide uygulanan faktör 8 proteinine karşı o kadar yoğun bir antikor gelişir ki uyguladığımız faktör 8 tamamen bloke olur. İnhibitör uyguladığımız faktör 8’i iş yapamaz hale getirebilir. İşte en çok korktuğumuz nokta burasıdır. Hayati bir kanama sırasında hastada inhibitör gelişmiş olduğu önceden anlaşılmadıysa ne kadar yüksek dozda faktör 8 uygulansa da kanama durdurulamaz. Hasta kanama nedeniyle hayatını kaybedebilir. Bu durumda size daha sonra anlatacağımız farklı ve özel inhibitör ilaçlarının uygulanması hayat kurtarıcı veya soru çözücü olacaktır.

Madem İnhibitör geliştiğinde tedavide uyguladığımız faktör 8 iş yapamaz hale geliyor. Kanama olmadan inhibitör geliştiğini anlamak mümkün olmaz mı?

Evet. İnhibitörü önceden saptamak en idealidir. Böylece uygun müdahale yapmak imkanı olacaktır. İnhibitör Tarama testleri hemofili hastalarında en azından yılda 1 kez yapılmalıdır. Riskin en yüksek olduğu ağır hemofili-A hastası çocuklarda yeni tanı ile ilk 5 yaş arasında yani ilk 50 faktör kullanımı sürecinde en azından 6 ayda bir inhibitör tarama testi yapılması önemle tavsiye edilir. Takip edildiğiniz merkezde inhibitör testi yapılmıyorsa mutlaka yapılan yerde testinizi yaptırmaya özen götseriniz.

Peki İnhibitör hiç gelişmese, daha doğrusu inhibitör gelişmemesi için bazı önlemleri almamız söz konusu olabilir mi? Doktorlarımız bu konuda hassas davranıyorlar mı?

Gerçekten de hemofili takip ve tedavi eden hekimler hastalarında inhibitör gelişmesinden çok korkarlar ve ellerinden geleni yapmaya çalışırlar. Ancak “inhibitör gelişmesin diye faktör 8 kullanmaktan çekinelim” şeklinde bir davranışın bilimsel olarak doğru olmadığı ortaya konulmuştur. Ağır hemofili-A hastasında uygun dozda ve gerektiği kadar faktör kullanılmazsa hastada kalıcı eklem hasarı oluşacaktır. Burada yapılması gereken faktör kullanmaktan uzak durmak değil uygun ve gerekli şekilde kullanmaktır. Koruma yani profilaksi uygulamasının inhibitör riskini azalttığı gösterilmiştir. Kullanılan faktör 8 konsantresinin plazma kaynaklı veya rekombinant olmasının inhibitör gelişme riskini hangi düzeyde arttırdığına dair bilimsel araştırmalar halen sürmektedir. Bugüne kadar saptanan önemli risk etmeni; ailedeki diğer hemofili hastası abide veya dayıda da inhibitör gelişmiş olmasıdır. Ayrıca herhangi bir kanama nedeniyle 5 günden fazla yoğun faktör kullanılmasının inhibitör riskini önemli oranda arttırdığı saptanmıştır. Bu nedenle erken bebeklik döneminde hayati kanama olmaksızın 5 günden fazla faktör kullanılması sakıncalıdır. Erken yaşta acil olmayan cerrahi uygulamalardan da sakınılması uygun olur. Örneğin sünnet işleminin ilk 5 yaştan sonraya bırakılması uygun olacaktır.

"Hemofili Derneği 2014" kitabından alıntıdır.

Hemofili Rehberi 2014